GENT – 7 December 2018. In nauwelijks enkele weken tijd hebben onderzoekers drie belangrijke stappen gezet in de strijd tegen de zeer agressieve kinderkanker neuroblastoom. Onderzoekers van de UGent openen zo mee de deur naar betere testmogelijkheden en naar een beter zicht op de genetische fouten achter deze kanker.
Neuroblastoom is misschien niet de bekendste, maar wel een van de meest dodelijke vormen van kinderkanker. Deze tumor veroorzaakt 11% van de sterfgevallen door kanker bij kinderen en staat op drie in de lijst met meest dodelijke kankers. De kanker komt voort uit het zenuwstelsel, meer bepaald het autonome (of sympathisch) deel waarover je zelf geen controle hebt. De tumor zelf situeert zich vaak ter hoogte van de bijnier of in de buikholte. De ziekte heeft een lage overlevingskans, onder andere omdat de tumor zeer snel uitzaait naar bijvoorbeeld het bot en de lever. Dat maakt van neuroblastoom ook een uiterst pijnlijke tumor.
Op naar betere tests
In een tijdsspanne van nauwelijks enkele weken hebben onderzoekers drie belangrijke stappen vooruit gezet in de strijd tegen deze kanker. Driemaal waren onderzoekers van UGent en UZ Gent daarin betrokken. Zo ontdekten Jo Vandesompele en Pieter Mestdagh een stukje genetisch materiaal in het bloed van kinderen met neuroblastoom dat toelaat om eenvoudiger te testen hoe ernstig de ziekte is en hoe de tumor evolueert. Beide onderzoekers zijn verbonden aan het CRIG, het Cancer Research Insitute Ghent van de UGent. In hun publicatie op 6 december in JCI Insight leggen ze uit dat de ontdekking twee belangrijke deuren opent in de behandeling van neuroblastoom bij kinderen.
“Een betere opvolging via de test zou op termijn de overlevingskans kunnen verbeteren, maar het testen zou ook eenvoudiger worden”, zegt Jo Vandesompele. “Vandaag bekijken oncologen de evolutie van de tumor via een weefselbiopsie die ze eenmalig (via chirurgie) kunnen uitvoeren. De nieuwe test zou de opvolging mogelijk maken via een bloedstaal, dat artsen veel frequenter kunnen afnemen en dat minder ingrijpend is voor de kinderen.”
De bevinding is een grote stap voorwaarts, maar het zal nog enkele jaren duren voor oncologen ook echt met de test aan de slag kunnen. De test is analytisch klaar en werkt dus in het laboratorium, maar verdere studie zal de test klinisch valideren (in het Europese Liquid Hope-onderzoek). In een laatste fase zullen de onderzoekers de klinische bruikbaarheid van deze test onderzoeken om in te schatten in welke mate het de overlevingskansen verhoogt. De onderzoekers verwachten dat het nog een vijftal jaar zal duren voor de test in de praktijk bruikbaar zal worden.
Beter zicht op het ontstaan
Het nieuws van de ontdekking komt er nauwelijks enkele weken na de publicatie van Frank Speleman in Nature Communications. Frank Speleman is net als Jo Vandesompele en Pieter Mestdagh verbonden aan het CRIG en aan de Vakgroep Biomoleculaire Geneeskunde van de UGent. Hij ontrafelde een nieuw gen (TBX2) en geeft zo een beter inzicht op het ontstaan van neuroblastoom. Zijn publicatie opent ook perspectieven om in de toekomst nieuwe beloftevolle geneesmiddelen te ontwikkelen.
“Dankzij de ontrafeling van de rol van TBX2 kon een slimme combinatie van twee nieuwe medicijnen gevonden worden die werkzaam is tegen agressieve vormen van neuroblastoom”, preciseert Bieke Decaesteker, de onderzoeker die in het Speleman lab het gen ontdekte.
De ontdekkingen van de twee Belgische onderzoeksgroepen hangen nauw samen met de inzichten die Duitse onderzoekers op 7 december in Science publiceerden. Het Duitse onderzoek, waaraan de Gentse onderzoekers bijdroegen, ontwikkelde een nieuwe model dat aantoont hoe neuroblastoom ontstaat en wat de verschillende subgroepen zijn. Eén van die groepen maakt gebruik van een mechanisme waardoor de kankercellen minder snel kunnen afsterven. Als deze vorm van neuroblastoom voorkomt in combinatie met andere specifieke genverstoringen, dan staat vast dat de overlevingskans zeer laag is. Die kennis kan de start betekenen van de ontwikkeling van nieuwe gerichte geneesmiddelen. Tegelijk komen kinderen met deze specifieke vorm van neuroblastoom sneller in aanmerking voor nieuwe therapieën.
“Het is vrij uitzonderlijk dat kankeronderzoek in één klap drie belangrijke resultaten boekt”, benadrukt Jo Vandesompele. “Dat is onder andere te danken aan de jarenlange inzet in Gent, waarbij we ons hebben ingeschreven in een Europese context. De strijd tegen kanker is ploegsport en zeker voor een zeldzame ziekte als neuroblastoom is de samenwerking met internationale groepen cruciaal. Daar blijven we continu op inzetten. We stellen elk jaar in ons land twintig nieuwe gevallen van neuroblastoom vast, maar dat zijn er twintig te veel.”